经过25年的投资，基因治疗药物的商业化进程已经发展到一个关键节点。4种基因疗法已经在美国和欧洲上市，生物制药公司正在乘胜跟进，140多个针对非肿瘤适应症的基因治疗产品正在临床开发中。
随着基因治疗的逐渐成熟，生物制药企业必须制定相关策略，优化自身能力，帮助改善患者的健康状况，同时抓住更多商业机遇。影响基因治疗产品商业化的两个关键维度包括：竞争水平和患者的流行病学。根据这两个维度，我们可以将基因治疗机会的典型模式细分为四种。
根据基因治疗管线产品所属的典型模式，生物制药公司必须对一系列因素进行考量，从而在竞争激烈的市场中不断改进市场定位。此外，根据市场进入的时机，基因治疗公司还必须对它们的市场定位进行评估，制定解决方案，让患者和公司利益相关者都能通过这些基因治疗产品获利。
在本报告中，L.E.K.集中探讨了基因治疗的非肿瘤市场，总结出生物制药公司在面对基因治疗市场竞争时应该关注的制胜因素和战略考量，从而帮助它们更好地进行市场定位，为患者带来福利并创造价值。
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